FundaMental Pharma GmbH kündigt Veröffentlichung einer bahnbrechenden Proof-of-Concept-Studie in Cell Reports Medicine unter Verwendung eines TwinF-Interface-Inhibitors für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose an

(SeaPRwire) –   PRESSEINFORMATION

FundaMental Pharma GmbH gibt die Veröffentlichung einer bahnbrechenden Proof-of-Concept-Studie in Cell Reports Medicine unter Verwendung eines TwinF-Schnittstellen-Inhibitors für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose bekannt

Heidelberg, Deutschland, 7. Februar 2024 – FundaMental Pharma GmbH („FundaMental“ oder „das Unternehmen“), ein Unternehmen für Neurowissenschaften, das erstklassige niedermolekulare Inhibitoren für die Behandlung einer Reihe neurodegenerativer Erkrankungen entwickelt, gab heute die Veröffentlichung einer bahnbrechenden Studie von Neurobiologen in Heidelberg unter Verwendung von FundaMental Pharmas niedermolekularem TwinF-Schnittstellen-Inhibitor FP802 bekannt. Die Studie liefert wegweisende präklinische Proof-of-Concept-Daten für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS).

Das Forschungsteam unter der Leitung von Professor Hilmar Bading von der Universität Heidelberg, der Mitbegründer von FundaMental Pharma ist, zeigte, dass die Behandlung mit FP802 zu verringerten neurologischen Werten und Mortalität in einem Goldstandard-Mausmodell von ALS führte. Am wichtigsten ist, dass der validierte klinische ALS-Biomarker Neurofilament-light-Chain (Nf-L) im Einklang mit den positiven Behandlungseffekten reduziert wurde. Das Team zeigte außerdem, dass FP802 menschliche, von ALS-Patienten stammende Gehirnorganoide vor Glutamat-Neurotoxizität schützte, einem Schlüsselfaktor bei der ALS-Pathogenese, was die wahrscheinliche Übertragbarkeit der präklinischen Ergebnisse auf Patienten hervorhebt.

FundaMental Pharma leistet Pionierarbeit in der Erforschung eines bahnbrechenden molekularen Mechanismus, mit dem es gefahrlos der Glutamat-Neurotoxizität (auch bekannt als Exzitotoxizität) entgegenwirken kann, indem es spezifisch auf die Schnittstelle zwischen NMDA-Rezeptoren und TRPM4 mit niedermolekularen TwinF-Schnittstellen-Inhibitoren abzielt (Yan et al., Science 2020). TwinF-Schnittstellen-Inhibitoren stellen eine völlig neue Klasse von Medikamenten dar, die die Glutamat-Neurotoxizität, eine häufige Ursache für Neurodegeneration, sicher lindern.

Thomas Schulze, Chief Executive Officer und Mitbegründer von FundaMental Pharma, kommentierte: „Da wir derzeit oral bioverfügbare TwinF-Schnittstellen-Inhibitoren entwickeln, ist diese neueste Veröffentlichung unseres akademischen Mitbegründers eine enorme Bestätigung unserer Arbeit und leitet uns in Richtung ALS als Hauptindikation für unsere neuen Medikamente.“

Professor Hilmar Bading, Mitbegründer von FundaMental Pharma, fügte hinzu: „Der Erfolg von FP802 beim Schutz von Gehirnorganoiden, die von menschlichen ALS-Patienten stammen, unterstreicht die Übertragbarkeit unserer präklinischen Ergebnisse und bietet einen Einblick in die potenzielle Auswirkung von TwinF-Schnittstellen-Inhibitoren auf Patienten.“

Das vollständige Paper kann hier online gelesen werden: .

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Über FundaMental Pharma GmbH

FundaMental Pharma („FundaMental“) ist ein aus der Universität Heidelberg ausgegründetes Unternehmen für Neurowissenschaften, das erstklassige kleine Molekülinhibitoren für die Behandlung einer Reihe neurodegenerativer Erkrankungen entwickelt. Die Wissenschaftler von FundaMental entwickeln eine völlig neue Klasse von Medikamenten, die die Glutamat-Neurotoxizität gefahrlos bekämpfen, eine häufige Ursache für Neurodegeneration. Während FundaMental sich derzeit auf die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und die Huntington-Krankheit konzentriert, könnte die Anwendbarkeit dieser Moleküle auf eine Reihe neurogenerativer Erkrankungen wie Demenz und altersbedingten Gedächtnisverlust ausgedehnt werden. Weitere Informationen finden Sie unter: