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Neue präklinische Daten auf der CTAD zeigen vielversprechendes Potenzial für einen neuen Wirkstoffansatz für Alzheimer, der die Tau-Pathologie im Tiermodell um etwa 70% reduziert
CAMBRIDGE, Mass., 30. Oktober 2023 — Aquinnah Pharmaceuticals gab Forschungsergebnisse für ein neuartiges Therapeutikum bekannt, das darauf ausgelegt ist, den Fortschritt der Alzheimer-Krankheit und verwandter Erkrankungen zu verlangsamen oder zu stoppen. Aquinnah ist führend in pharmazeutischen Ansätzen, die auf die Stressgranulen-Biologie abzielen, die der Pathologie einer Vielzahl neurodegenerativer Erkrankungen zugrunde liegt. Das Aquinnah-Team gab heute bekannt, dass ihr führender Wirkstoff die Interaktion von Tau mit Stressgranulen anzielt und die Tau-Pathologie in einem Alzheimer-Tiermodell mit fortgeschrittener Erkrankung um etwa 70% reduziert, gemessen anhand dreier verschiedener Marker pathologischen Tau, die sich auch bei Patienten mit fortschreitender Erkrankung erhöhen. Wichtig ist, dass der Aquinnah-Wirkstoff voraussichtlich oral in Form einer Tablette verabreicht werden kann, was für Patienten im Allgemeinen der bevorzugte Weg ist, im Gegensatz zu Injektionen, die derzeit für zugelassene Alzheimer-Immuntherapien erforderlich sind.
Die einmal tägliche Verabreichung des Wirkstoffs in präklinischen Modellen war ausreichend, um in diesen eine starke Reduktion des abnormalen Tau-Proteins zu erreichen, welches das Schlüsselprotein ist, das für den Verlust von Gedächtnis und kognitiven Fähigkeiten bei Alzheimer verantwortlich ist. Da Aquinnahs Wirkstoff über einen einzigartigen Ansatz wirkt, hat dieser neue Wirkstoff auch das Potenzial, in Kombination mit Anti-Amyloid-Medikamenten eingesetzt zu werden, die kürzlich von der FDA zugelassen wurden. Gelingt es in klinischen Studien, könnte Aquinnahs Behandlung Patienten mit Alzheimer-Erkrankung zugutekommen, indem sie Hirnschäden reduziert, Gedächtnisfähigkeiten wiederherstellt, die Hirnfunktion verbessert und den Krankheitsverlauf verlangsamt.
Der Mitbegründer und Chief Scientific Officer des Unternehmens, Dr. Benjamin Wolozin MD, Ph.D., präsentierte die Forschung – “Entwicklung eines oral verfügbaren und ins Gehirn eindringenden Wirkstoffs zur Reduzierung der Tau-Pathologie” – auf der Konferenz Clinical Trials on Alzheimer’s Disease (CTAD) 2023 letzte Woche in Boston. .
“Da die Zahl der von Alzheimer betroffenen Patienten und Familien weltweit weiter wächst, werden neue medizinische Ansätze zur Zielsetzung der Tau-Pathologie, allein oder in Kombination mit Anti-Amyloid-Therapeutika, diesen Patienten sehr zugutekommen. Forschung aus der ganzen Welt, einschließlich der zahlreichen Präsentationen auf der CTAD, zeigt, dass eine Verringerung der pathologischen Tau mit einer deutlichen Verbesserung der kognitiven Funktionen korreliert.” sagte Dr. Wolozin. “Wir sind begeistert von diesen Ergebnissen und dem Potenzial, Alzheimer-Patienten ein Therapeutikum geben zu können, das die Krankheitsprogression nicht nur verzögert, sondern ihre kognitive Leistungsfähigkeit potenziell verbessert. Unser Erfolg mit Tiermodellen, vergleichbar mit Patienten in einem fortgeschrittenen Alzheimer-Stadium, lässt vermuten, dass unser Wirkstoff genau diese Fähigkeit besitzt, bei Patienten mit kognitiven Ausfällen und drohender Demenz aufgrund von Alzheimer die Wende herbeizuführen.”
Zusätzlich zu seiner Anwendung bei Alzheimer ist Aquinnahs Therapeutikum ein potenzielles Behandlungsmittel für andere Erkrankungen mit Tauopathien, einschließlich Progressiver Supranuklearer Lähmung (PSL), Kortikobasaler Degeneration (CBD), Frontotemporaler Lappendegeneration (FTD) und Traumatischer Hirnverletzung (THV).
Aquinnahs CEO, Glenn Larsen, Ph.D., fügte hinzu: “Die Alzheimer-Krankheit betrifft jedes Jahr Millionen von Patienten und deren Familien, so dass diese Ergebnisse und ihr Potenzial einen bedeutenden und vielversprechenden Schritt im Kampf gegen diese weit verbreitete Krankheit darstellen. Noch wichtiger ist, dass unser Ansatz sich von bestehenden und sich entwickelnden Therapien unterscheidet, die über Injektionen verabreicht werden. Als einmal tägliche Tablette wird es für Patienten die bevorzugte Methode sein, früh in der Erkrankung eingenommen zu werden, um die Progression zu verhindern, und sie wird kostengünstiger sein als injizierbare Medikamente. Unsere starken Ergebnisse haben ein großes Interesse der Industrie geweckt, mit uns bei der Weiterentwicklung dieser vielversprechenden Therapie zusammenzuarbeiten.”
Mit Fokus auf innovative Forschung zu neurodegenerativen Erkrankungen unterzeichnete Aquinnah Pharmaceuticals eine Kooperationsvereinbarung mit Roche im Jahr 2022, um orale Kleinstmoleküle zur Modulation der TDP-43-Pathologie voranzutreiben, welche bei mehr als 95% der ALS-Patienten die charakteristische Pathologie darstellt. Aquinnah hat Finanzierungen von Pfizer, AbbVie und Takeda erhalten, zusätzlich zu Zuschüssen des Nationalen Instituts für Gesundheit, der Alzheimer’s Association, der Rainwater Foundation und des Mass Life Sciences Center.
Über Aquinnah Pharmaceuticals
Aquinnah Pharmaceuticals nutzt die Kraft der Stressgranulen-Biologie, um orale Kleinstmolekül-Therapeutika in neurodegenerativen Erkrankungen zu entwickeln, mit Fokus auf Alzheimer-Krankheit und andere Tauopathien wie Progressive Supranukleäre Lähmung und Frontotemporale Demenz sowie ALS, auch bekannt als Lou Gehrigs Krankheit, durch die Entwicklung chemischer Modulatoren der Stressgranulen-Pathologie. Weitere Informationen finden Sie unter www.aquinnahpharma.com.
