CANbridge gibt Zwischenergebnisse und Unternehmensupdates für die am 30. Juni 2023 endenden sechs Monate bekannt

BEIJING und CAMBRIDGE, Mass., 31. August 2023 – CANbridge Pharmaceuticals, Inc. („CANbridge“, Aktiencode 1228.HK), ein globales biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in China, das sich der Erforschung, Entwicklung und Vermarktung transformativer Therapien für seltene Krankheiten und Onkologie-Indikationen verschrieben hat, gab heute seine Finanzergebnisse für das am 30. Juni 2023 endende Halbjahr sowie Unternehmensupdates bekannt.

„In Bezug auf die Produkte war es ein sehr produktives erstes Halbjahr für CANbridge. Wir haben mehrere Daten- und regulatorische Meilensteine erreicht, von denen wir glauben, dass sie weiterhin Wert für unsere Aktionäre schaffen werden, und zwar sowohl kurz- als auch langfristig”, sagte James Xue, Ph.D., Gründer, Vorsitzender und CEO von CANbridge. „In Bezug auf neue Daten haben wir ermutigende Updates zu mehreren Programmen, insbesondere zu CAN106 zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) sowie zu CAN203, unserem Gentherapiekandidaten für SMA. Auf regulatorischer Seite freuen wir uns, die Zulassung für LIVMARLI® (Maralixibat/CAN108) in China zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit der seltenen Lebererkrankung Alagille-Syndrom (ALGS) erhalten zu haben. Livmarli ist das erste und bisher einzige zugelassene Produkt in China für die Krankheit und markiert damit einen entscheidenden Meilenstein für CANbridge angesichts der beträchtlichen kommerziellen Möglichkeiten und des Potenzials, die Livmarli-Kennzeichnung auf mehrere andere seltene Lebererkrankungen auszuweiten. Im zweiten Halbjahr freuen wir uns darauf, kontinuierliche Fortschritte bei der Entwicklung unserer Pipeline führender Therapien für seltene Krankheiten zu erzielen.”

Bevorstehende Meilensteine

– CAN108 – Planen den Start von Livmarli für Patienten mit ALGS in China in Q1 2024.

– CAN108 – Rechnen bis Ende 2023 mit der Zulassung eines neuen Arzneimittels (NDA) für die Verwendung von Livmarli bei ALGS-Patienten ab einem Jahr in Taiwan und Hongkong.

– CAN108 – Daten aus der von Mirum gesponserten EMBARK-Phase-2-Studie an Patienten mit Gallengangsatresie werden in H2 2023 erwartet.

– CAN008 – Planen, Daten aus der Phase-2-Studie in H1 2024 zu melden.

– CAN106 – Beginn der Rekrutierung für eine Phase-2-Studie zur PNH in China, die in H2 2023 beginnen und möglicherweise Daten in H2 2024 liefern wird.

– Gentherapie – Weiterentwicklung der neuartigen scAAV-Gentherapie der zweiten Generation zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)

Finanzielle Highlights

– Der Umsatz stieg um RMB 8,4 Millionen bzw. 24,2 % auf RMB 43,1 Millionen für das am 30. Juni 2023 endende Halbjahr gegenüber RMB 34,7 Millionen für den gleichen Vorjahreszeitraum, was hauptsächlich auf den Anstieg der Verkäufe von Hunterase® und Livmarli® zurückzuführen ist.

– Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben („F&E“) sanken um etwa RMB 15,3 Millionen bzw. 9,7 % auf RMB 143,0 Millionen für das am 30. Juni 2023 endende Halbjahr gegenüber RMB 158,3 Millionen für den gleichen Vorjahreszeitraum, was in erster Linie auf den Rückgang der Anzahlungs- und Meilensteinzahlungen an die Lizenzpartner von CANbridge sowie der technischen Dienstleistungsgebühren zurückzuführen ist, teilweise ausgeglichen durch den Anstieg der Abschreibungs- und Amortisationskosten.

– Der Verlust für den Berichtszeitraum verringerte sich um etwa RMB 30,8 Millionen bzw. 12,4 % auf RMB 218,2 Millionen für das am 30. Juni 2023 endende Halbjahr gegenüber RMB 249,0 Millionen für den gleichen Vorjahreszeitraum, was in erster Linie auf den Anstieg der Einnahmen und den Rückgang der Vertriebs- und Verwaltungskosten sowie der F&E-Ausgaben zurückzuführen ist.

Aktuelle Highlights

Hunterase (CAN101), eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von MPS II, auch bekannt als Hunter-Syndrom, steht seit Mai 2018 auf der „Ersten nationalen Liste seltener Krankheiten“.

– Es wurde im Mai 2021 in Festlandchina als die erste und einzige ERT für MPS II auf den Markt gebracht, und seitdem wurden mehr neue Patienten identifiziert, bis zu 739 zum 30. Juni 2023.

– Erweiterung relevanter kommerzieller Versicherungsprogramme (Huiminbao) auf 109 Städte, die eine Bevölkerung von 586 Millionen in China abdecken.

LIVMARLI ist ein oraler, minimal resorbierbarer reversibler Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der für die Behandlung seltener cholestatischer Lebererkrankungen entwickelt wird. CANbridge hat die exklusiven Rechte zur Entwicklung, Vermarktung und unter bestimmten Bedingungen zur Herstellung von LIVMARLI in Greater China.

– Am 29. Mai 2023 hat die chinesische staatliche Arzneimittelbehörde (NMPA) CAN108 zugelassen, wodurch Livmarli das erste und bisher einzige zugelassene Produkt in China ist, das zur Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) ab einem Jahr vermarktet werden darf.

– CANbridge plant, Livmarli für ALGS in Q1 2024 auf den Markt zu bringen.

– Abschluss der Rekrutierung für die EMBARK-Phase-2-Studie zu Livmarli bei Gallengangsatresie (BA) in China im Mai 2023. Die klinische Studie bei BA wird von Mirum durchgeführt und von CANbridge im Rahmen der Lizenzvereinbarung mit Mirum unterstützt.

– Erwarteter Erhalt der NDA-Zulassung für die Verwendung von Livmarli bei ALGS-Patienten ab einem Jahr in Taiwan und Hongkong bis Ende 2023.

– Plan zur Einreichung einer NDA für die Verwendung von Livmarli bei PFIC-Patienten in Taiwan und Festlandchina in der zweiten Jahreshälfte 2023.

CAN106 ist ein neuartiger, lang wirksamer monoklonaler Antikörper zur Behandlung von komplementvermittelten Krankheiten, einschließlich PNH, Myasthenia gravis (MG) und verschiedenen anderen komplementvermittelten Krankheiten, die durch Anti-C5-Antikörper angegriffen werden. PNH ist seit Mai 2018 in die „Erste nationale Liste seltener Krankheiten“ in China aufgenommen.

– Positives vorläufiges Topline-Phase-1-Daten aus der laufenden Phase-1b-Studie von CAN106 in China zur PNH gemeldet. Die Ergebnisse deuten auf eine vollständige Blockade der Komplementfunktion bei sicheren und gut verträglichen Dosen hin.

– Basierend auf den positiven Ergebnissen aus der Phase-1b-Studie wird CANbridge mit der Rekrutierung für eine Zulassungsstudie zur PNH in China beginnen, die in der zweiten Jahreshälfte 2023 starten und möglicherweise Daten in der zweiten Jahreshälfte 2024 liefern wird.

CAN008, ein glykosyliertes CD95-Fc-Fusionsprotein, das für die Behandlung des Glioblastoms (GBM) entwickelt wird.

– Die IDMC (unabhängige Datenüberwachungskommission) führte eine Zwischenanalyse und Überprüfung der laufenden Phase-2-Studie von CAN008 in China bei Patienten mit neu diagnostiziertem GBM durch und empfahl die Fortsetzung der Studie ohne Änderungen am aktuellen Studiendesign.

CAN103 ist eine ERT zur Behandlung der Gaucher-Krankheit (GD), die seit Mai 2018 in die „Erste nationale Liste seltener Krankheiten“ in China aufgenommen wurde.

– Abschluss von Teil A der laufenden Phase-1/2-Studie in China und Einleitung von Teil B im ersten Quartal 2023, wobei Letzteres als potenzielle Zulassungsstudie dienen soll.

– CAN103 ist die erste klinische ERT, die für GD in China entwickelt wird.

In der Gentherapie hat CANbridge seine weltweit führende Gentherapieplattform vorangetrieben, wobei der Schwerpunkt auf Adeno-assoziierten Viren (AAV) als Gentransportvehikel liegt, mit dem Potenzial als einmalige dauerhafte Therapie für viele genetische Krankheiten. Programme bei Morbus Fabry und SMA wurden seit Mai 2018 in die „Erste nationale Liste seltener Krankheiten“ in China aufgenommen.