MONTREAL, 18. Oktober 2023 — Einer der zentralen Herausforderungen bei der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS)-Forschung ist es, Möglichkeiten zu finden, die fortschreitende Degeneration der Nervenkrankheit zu verlangsamen. Kürzlich wurden aufgrund der Ergebnisse des HEALEY ALS Platform Trial zwei experimentelle Medikamente in die Phase-3-Klinischen Studien überführt. Dies bedeutet, dass die Medikamente nun an einer größeren Stichprobenpopulation getestet werden, um vielversprechende frühe Ergebnisse zu bestätigen, die zeigten, dass sie den Verlauf der ALS verlangsamen können. Phase-3-Studien sind der letzte Schritt vor der Einreichung der Medikamente bei der FDA zur Zulassung.
Merit Cudkowicz, MD, Vorsitzende der Neurologie und Direktorin des Sean M. Healey & AMG Center for ALS am Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School, stellte die Ergebnisse der jüngsten HEALEY-Plattformstudien vor und sprach über das vielversprechende Wachstum der verfügbaren ALS-Behandlungen im letzten Jahrzehnt auf dem 26. Weltkongress für Neurologie. Derzeit gibt es fünf zugelassene Medikamente auf dem Markt für ALS, verglichen mit einem vor 10 Jahren, und die HEALEY ALS Plattformstudie beschleunigt die Suche nach weiteren Behandlungen, indem Forscher gleichzeitig mehrere Medikamente testen können.
“Es war ein Game Changer, dass es jetzt all diese neuen Behandlungen gibt”, sagte Dr. Cudkowicz. “Früher gab es nicht viel, was wir bei der Behandlung der Krankheit tun konnten, wenn wir Menschen mit ALS gesehen haben. Jetzt auf einmal gibt es tatsächlich viel, was einen direkten Einfluss auf die Lebensqualität der Menschen hat. Es besteht immer noch ein großer Bedarf an ALS-Forschung, um die zugrundeliegenden Biologien besser zu verstehen und gezieltere Behandlungen zu entwickeln. Es gibt eine große Gemeinschaft von Wissenschaftlern, Klinikern, Stiftungen und Menschen, die mit ALS leben, die zusammenarbeiten, um ALS zu lösen.”
HEALEY ALS Plattformstudie beschleunigt klinische Studien durch gleichzeitigen Test mehrerer Behandlungen
Die HEALEY ALS Plattformstudie ist ein bahnbrechendes Unterfangen, um gleichzeitig und in einem rollierenden Verfahren mehrere experimentelle Behandlungen zu testen. Das Sean M. Healey & AMG Center for ALS am Massachusetts General Hospital berichtet, dass die HEALEY-Plattformstudie die Kosten für die Forschung um 30% reduziert und die durchschnittliche Dauer von Studien um 50% verkürzt, wodurch Wissenschaftler eine breitere Palette von Medikamenten viel schneller als bei traditionellen klinischen Studien testen können.
Die HEALEY ALS Plattformstudie begann 2020 und hat seitdem 5 Studienrunden mit klinischen Studien abgeschlossen, wobei derzeit 2 anstehende Studien Teilnehmer rekrutieren.
Vorgeschlagener Biomarker treibt die Forschung zu neuen ALS-Behandlungen voran
Der wachsende Anteil an zugelassenen ALS-Therapien ist zum Teil auf ein besseres Verständnis der Ursachen der Krankheit zurückzuführen, einschließlich der kürzlichen Entdeckung eines vorgeschlagenen Biomarkers für ALS namens Neurofilament. Ein Biomarker ist etwas, das Ärzte testen können, um das Vorhandensein einer Krankheit zu bestätigen. Neurofilament ist ein Protein, das für den Aufbau und die Funktion von Nerven und ihrer Verbindungen untereinander und zu Muskeln wichtig ist. Wenn ALS beginnt, diese Nervenfasern zu schädigen, bricht Neurofilament ab und kann im Blut und Rückenmarksnachweis festgestellt werden.
Dies hilft Ärzten festzustellen, ob ein Medikament wirkt, und erleichtert es Forschern sehr, klinische Studien neuer Therapien durchzuführen. “Es bietet eine Möglichkeit zu erkennen, ob Ihr Medikament möglicherweise wirkt oder nicht, indem Sie weniger Menschen in kürzerer Zeit untersuchen”, sagte Dr. Cudkowicz. “Obwohl dieser Biomarker derzeit der beste vorgeschlagene ist, werden viele weitere entwickelt. Mehr Forschung ist erforderlich, um vollständig zu verstehen, was er bedeutet und wie sich Änderungen der Blut- und Rückenmarksniveaus interpretieren lassen. Allerdings nutzen Forscher Neurofilament bereits jetzt, um die Wirksamkeit bestimmter ALS-Medikamente zu testen. Tatsächlich erteilte die FDA im April einem Medikament für eine genetische Form von ALS eine beschleunigte Zulassung auf der Grundlage seiner Fähigkeit, die Neurofilament-Spiegel in klinischen Studien signifikant zu senken.”
Gentherapie ermöglicht Wissenschaftlern das “Ausschalten” von ALS-verursachenden Genen
Fortschritte in der Gentherapie erlauben Wissenschaftlern auch, den Verlauf einiger Arten von ALS zu verlangsamen, indem sie die Gene deaktivieren, die die Krankheit verursachen. Dr. Cudkowicz hofft, dass dies zu ähnlichen Behandlungen für andere ALS-Typen in naher Zukunft führen wird.
“Die Fähigkeit, Gene im menschlichen Gehirn und Rückenmark ein- und auszuschalten, ist relativ neu, aber sie ist sehr leistungsstark”, sagte Dr. Cudkowicz. “Während diese Ansätze 10 bis 20 Prozent der Menschen helfen können, die ein Gen haben, das ALS verursacht, können sie auch für Menschen sehr hilfreich sein, die kein solches Gen tragen. Die gleichen Werkzeuge, die Gene ein- und ausschalten können, um die genetische Form zu behandeln, werden bereits in Studien für die nicht-genetische Form eingesetzt.”
Dies wachsende Verständnis von ALS treibt auch die Forschung insgesamt voran. Insgesamt gibt es derzeit über 50 aktive Studien, die sich auf spezifische Aspekte der Krankheit wie Symptome, Diagnose und Behandlung konzentrieren.
“ALS ist eine der ernstesten Krankheiten, weil sie Menschen in allen Altersgruppen trifft”, sagte Dr. Cudkowicz. “Jeder in der ALS-Forschung ist motiviert, etwas zu tun und dies gründlich, schnell und mit Dringlichkeit zu tun. Wir haben genügend Kenntnisse über die Biologie der Krankheit, und wir haben bereits einige Erfolge bei der Behandlung – es fühlt sich jetzt so an, als könnten wir diese Krankheit in etwas Managebares verwandeln.”
Besuchen Sie wcn-neurology.com, um mehr über Dr. Cudkowicz und die auf diesem Jahreskongress vorgestellten Forschungen zu erfahren.
Über den Weltkongress für Neurologie
Der Weltkongress für Neurologie der World Federation of Neurology bringt führende Neurowissenschaftler und Experten für öffentliche Gesundheit zusammen, um Forschung in Maßnahmen umzusetzen und die Bedeutung der Hirngesundheit weltweit zu betonen. Die 26. zweijährliche Konferenz fand vom 15. bis 19. Oktober 2023 in Montreal statt und wurde von der Canadian Neurological Society (CNS) gemeinsam ausgerichtet.
Über die World Federation of Neurology
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