Positive klinische Ergebnisse bestätigen das Potenzial der eigenen Plattformen für die Abgabe und festigen die globale Führungsposition bei RNAi-Therapeutika
Geschäftliche Höhepunkte
Vielversprechende Fortschritte in der klinischen Entwicklung
- Nach einem Treffen zum Abschluss der Phase II und mit Anleitung der US-Arzneimittelbehörde FDA bringt die Gruppe die Spätphase der klinischen Entwicklung von STP705 zur Behandlung von isSCC voran, ein bedeutender Meilenstein, der die globale Führungsposition von Sirnaomics bei RNAi-Therapeutika für die Krebsbehandlung zementiert hat.
- Auf der Grundlage vielversprechender Zwischenergebnisse zu STP707 prüft die Gruppe aktiv Kooperationen für eine Phase-II-Kombinationsstudie zur Untersuchung des Potenzials der Kombination von STP707 mit neuartigen zugelassenen Krebstherapien.
- Das erste GalAheadTM-Produkt der Gruppe, STP122G, hat die behördliche Freigabe der US-Arzneimittelbehörde FDA erhalten und die Phase-I-Studie begonnen.
- Die Tochtergesellschaft von Sirnaomics, RNAimmune, Inc., hat die behördliche Freigabe der US-Arzneimittelbehörde FDA erhalten, um mit der Phase-I-Studie für RV-1730, einem Impfstoffkandidaten zur Auffrischung gegen SARS-CoV-2, zu beginnen.
Erweiterung der Produktionskapazitäten
- Nachdem im ersten Quartal 2023 eine vollständige GMP-Charge von STP707 für die Injektion beim Menschen hergestellt wurde, wird erwartet, dass die Produktionsstätte in Guangzhou bis Ende 2023 die vollständig GMP-konforme Herstellung der Pipeline-Produkte von Sirnaomics erreichen wird. Die Gruppe begann außerdem mit der Erweiterung der Kapazität der Abfülllinie, um die Flüssigkeitsabfüllung in 2R-Fläschchen zur Unterstützung der GalAheadTM-Plattform einzuschließen.
Anerkennung durch HKSTP
- Sirnaomics erhielt Zuschüsse in Höhe von 8 Mio. HKD vom HKSTP Clinical Translational Catalyst Programme und 2 Mio. HKD vom HKSTP MedTech Co-create Programme.
HONG KONG, GERMANTOWN, Md., SUZHOU, China, 31. August 2023 – Sirnaomics Ltd. (das „Unternehmen“; zusammen mit seinen Tochtergesellschaften „Sirnaomics“ oder die „Gruppe“; Aktiencode: 2257), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen in der Entdeckung und Entwicklung von RNAi-Therapeutika, hat heute seine Zwischenergebnisse für die sechs Monate bis zum 30. Juni 2023 (der „Zeitraum“) bekannt gegeben.
In der ersten Jahreshälfte 2023 machte Sirnaomics signifikante Fortschritte in der Pipeline- und Geschäftsentwicklung. Um eine ausreichende Liquidität angesichts der globalen wirtschaftlichen Unsicherheiten zu gewährleisten, konzentrierte die Gruppe Ressourcen auf Programme mit hohem Potenzial und optimierte ihre interne Struktur, wodurch sie ihr internationales Team spezialisiert auf RNAi-Therapeutika festigte, mit einem starken Fokus auf den US-amerikanischen und asiatischen Märkten. Mit umfangreicher Expertise in RNA-Therapeutika und innovativen Plattformtechnologien für die Abgabe setzte die Gruppe ihre klinische Entwicklungsstrategie effektiv um, was den Weg dafür ebnete, in den USA mit klinischen Studien für ihre führenden klinischen Arzneimittelkandidaten STP705, STP707 und STP122G zu beginnen.
Der Verlust der Gruppe für den Zeitraum verringerte sich auf 41,1 Mio. USD von 46,1 Mio. USD für die sechs Monate bis zum 30. Juni 2023. Der geringere Verlust war in erster Linie auf den Rückgang der Forschungs- und Entwicklungskosten sowie den Rückgang des Verlusts aus Änderungen des beizulegenden Zeitwerts finanzieller Verbindlichkeiten zurückzuführen. Zum 30. Juni 2023 verfügte die Gruppe über eine solide Finanzlage mit Barmitteln und Bankguthaben in Höhe von 77,3 Mio. USD.
Vielversprechende Ergebnisse aus klinischen Studien der führenden Produktkandidaten geben der Vermarktung Auftrieb
Sirnaomics hat eine priorisierte Pipeline innovativer RNA-basierter Medikamente vorangetrieben, um das Leben und Wohlbefinden von Patienten weltweit zu verbessern. Die folgenden Meilensteine und Errungenschaften veranschaulichen die laufende klinische Umsetzung in der gesamten Pipeline der Gruppe.
STP705
Sirnaomics hat menschliche Daten von STP705 genutzt, um seine klinischen Studien auszuweiten. Da die Daten von STP705 dessen Wirksamkeit bei der Behandlung von Carcinoma in situ der Plattenepithelhaut (isSCC) bewiesen, ging die Gruppe dazu über, seine Verwendung bei einer breiteren Palette von onkologischen Indikationen einschließlich Basalzellkarzinom (BCC), Leberkrebs und medizinischer Ästhetik zu erforschen. Nach den Gesprächen mit der US-Arzneimittelbehörde FDA Anfang 2023 war die Gruppe bereit, mit einer bestätigenden klinischen Studie zur Behandlung von isSCC fortzufahren, basierend auf positiven Ergebnissen aus Phase IIa und IIb. Sie bereitet sich darauf vor, mit einer Einzeldosierungsstudie als Teil einer größeren Phase-III-Studie fortzufahren. Darüber hinaus werden die endgültigen Daten der Phase-II-Studie von STP705 zur Behandlung von BCC in der zweiten Jahreshälfte 2023 erwartet, und die Gruppe zielt darauf ab, ihr STP705 Hautkrebs-Franchise bis Ende des Jahres in die Spätphase der Entwicklung zu bringen. Um diese Programme voranzutreiben und die klinische Entwicklung zu beschleunigen, führen die klinischen Teams von Sirnaomics in den USA und Asien multizentrische globale Studien durch. Durch die Einbeziehung von Probanden aus verschiedenen Regionen zielen sie darauf ab, umfassende und vielfältige Daten für verschiedene Indikationen wie isSCC und Leberkrebs zu sammeln.
Darüber hinaus kündigte die Gruppe im Juni 2023 Zwischenergebnisse ihrer Proof-of-Concept-Phase-I-Studie von STP705 an, in der die Fettumgestaltung bei Abdominoplastik-Patienten untersucht wurde. Alle im Review untersuchten Gewebeproben, die variable Dosen von STP705 verwendeten, zeigten histologische Hinweise auf eine Fettumgestaltung. Die Gruppe plant, die Informationen aus der Studie zu nutzen, um sich auf die Behandlung von submentalem Fett und anderen Bereichen der nicht-invasiven Fettumgestaltung auszuweiten. Es wird erwartet, dass das Entwicklungsprogramm für die Pipeline und den Markt der Gruppe einen neuen therapeutischen Bereich in der medizinischen Ästhetik eröffnen wird, und der Markt hat bislang positiv reagiert.
STP707
Die Gruppe treibt klinische Studien für STP707 aktiv voran und erweitert ihre therapeutische Reichweite durch systemische Verabreichung, um mehr Möglichkeiten zur Behandlung von Indikationen zu erschließen, die durch STP705 nicht adressiert werden konnten. STP707 ist ein Beweis für die Sicherheit und Wirksamkeit der eigenen PNP-Abgabesysteme der Gruppe bei intravenöser Verabreichung. Ermutigt durch die vielversprechenden Zwischenergebnisse plant die Gruppe, Kooperationen für eine Phase-II-Kombinationsstudie zu erkunden, bei der STP707 mit neuartigen zugelassenen Krebstherapien wie Immun-Checkpoint-Inhibitoren sowie traditioneller Chemotherapie kombiniert wird. Solche potenziellen Kombinationstherapien können Gallengangskrebs, Leberzellkrebs, Melanom und Bauchspeicheldrüsenkrebs umfassen. Die Gruppe wird auch weiterhin andere Indikationen für Phase-II-Studien untersuchen und ihre klinischen Entwicklungsprogramme ausbauen. Angesichts des erheblichen Marktpotenzials von STP707 durch intravenöse Verabreichung und der Möglichkeit von Partnerschaften ist die Gruppe der Ansicht, dass die Bereitstellung von Kapital und Unternehmensressourcen zur Weiterentwicklung dieser wertvollen Vermögenswerte die optimale Wachstumsstrategie ist.
Darüber hinaus hat Sirnaomics angekündigt, dass die Gruppe alle Dosierungsschemata für ihre Phase-I-Studie von STP707 zur Behandlung solider Tumoren bei Patienten mit verschiedenen Arten von fortgeschrittenen Krebserkrankungen abgeschlossen hat, die nicht auf mehrere andere onkologische Behandlungen angesprochen haben. Bei etwa 74 % der auswertbaren Patienten wurde eine beste Ansprechrate von stabilen Erkrankungen (SD) beobachtet, und die Patienten zeigten eine Reduktion der Tumorlast gemäß den Response Evaluation Criteria in Solid Tumors.
Beschleunigung der Weiterentwicklung bahnbrechender First-in-Class-Präklinik-Assets in die klinische Phase
Im Berichtszeitraum brachte die Gruppe STP122G, den ersten repräsentativen Kandidaten für die GalAheadTM-Plattform, in die klinische Phase, was das erste Mal markiert, dass Sirnaomics seine firmeneigene GalNAc RNAi-Plattformtechnologie GalAheadTM in einem seiner siRNA-basierten Kandidaten einsetzt, und den Start einer Studie zum Adressieren des ungedeckten Bedarfs einer großen Patientenpopulation mit Gerinnungsstörungen einleitet. Die Phase-I-Studie begann im April mit der ersten Teilnehmerin, die im Juni eine Dosis zur Antikoagulationsbehandlung erhielt. Die Studie zielt darauf ab, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von STP122G zu bewerten.
Die Gruppe plant, die Forschung und Entwicklung der nächsten Generation der GalAheadTM-Plattform zu beschleunigen. Ihre robuste Pipeline umfasst eine Reihe von neun GalAheadTM-Präklinikkandidaten. Im Anschluss an die Zulassung für STP122G erwartet die Gruppe, im vierten Quartal 2023 bzw. in der ersten Jahreshälfte 2024 in den USA IND-Anträge für STP125G und STP144G, die gute Aufstellung von Vermögenswerten aus der GalAheadTM-Plattform, einzureichen.
Grundstein für die zukünftige Entwicklung mit vielversprechenden Daten aus der klinischen Phase der führenden Produktkandidaten