SHANGHAI, 20. Oktober 2023 — Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc. (“Zhimeng”) gab bekannt, dass einer seiner innovativen kleinmolekularen KCNQ2/3-selektiven Öffner-Verbindungen (CB03), der für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) entwickelt wurde, von der US-amerikanischen FDA die Bezeichnung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug Designation, ODD) erhalten hat. CB03 wird auch für andere zentrale Nervenerkrankungen wie refraktäre Epilepsie und schwere depressive Störungen (Major Depressive Disorder, MDD) entwickelt.
CB03 ist ein Kandidat-Arzneimittel für die Behandlung von ALS und anderen Erkrankungen des zentralen Nervensystems (CNS), das von Zhimeng unabhängig entwickelt wurde. Eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von CB03 bei gesunden Probanden läuft derzeit in Australien und den USA. Die Phase-1-Studie soll die Dosierungsphase (sowohl Einzeldosis als auch Mehrfachdosis) vor Ende 2023 abschließen.
“Die Orphan-Drug-Bezeichnung durch die US-amerikanische FDA für CB03 ist ein wichtiger Meilenstein in seiner globalen klinischen Entwicklung für ALS und andere Erkrankungen des zentralen Nervensystems”, sagte Dr. Huanming Chen, Präsident und CEO von Zhimeng. “Da ALS eine sehr ernste Erkrankung ohne ausreichende Behandlungsoptionen ist, hoffen wir, mit unseren engagierten Bemühungen den Patienten weltweit als erste Indikation für CB03 ein sichereres und wirksameres Medikament zur Verfügung stellen zu können.”
Über CB03
Studien an Neuronen deuten darauf hin, dass die Hyperexzitabilität von Neuronen eine der wichtigen zugrundeliegenden Ursachen für neurodegenerative und neuropsychische Erkrankungen des CNS wie ALS, Epilepsie, MDD und neuropathische Schmerzen ist. Als die am weitesten verbreitete und vielfältigste Ionenkanal-Gruppe sind Kalium(K+)-Kanäle hauptsächlich an der Modulation der neuronalen Erregbarkeit und der Frequenz und Amplitude von Aktionspotential-Entladungen beteiligt. CB03 als Öffner des KCNQ2/3-Kaliumionenkanals hat daher Potenzial, eine sichere und wirksame Behandlungsoption für ALS und andere CNS-Erkrankungen zu werden.
Als Vertreter einer neuen Generation selektiver Öffner des KCNQ2/3-Kaliumkanals zeigte CB03 eine bessere chemische und metabolische Stabilität, höhere biologische/pharmakologische Aktivitäten in in-vitro- und ALS-Tiermodell-Studien sowie günstigere pharmakokinetische Eigenschaften. Daher ist nicht davon auszugehen, dass CB03 die gleichen Sicherheitsbedenken wie andere Kanalöffner aufweist und verdient weitere klinische Untersuchungen, um potenzielle Vorteile für die ALS-Patientenpopulation aufzuzeigen.
Über amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
ALS ist eine neurodegenerative Erkrankung, die Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark betrifft. ALS führt zu einem Verlust der Muskelkontrolle, und die Erkrankung verschlimmert sich mit der Zeit. Die genauen Ursachen von ALS sind noch nicht bekannt, aber eine neuronale Hyperexzitabilität, die Nervenschäden verursacht, könnte bei der Initiation und Progression der Erkrankung eine wichtige Rolle spielen. Ein kleiner Prozentsatz (ca. 10 %) der ALS-Fälle ist vererbbar.
ALS beginnt häufig mit Muskelzuckungen und Schwäche in einem Arm oder Bein, Schluckbeschwerden oder slurriger Sprache. Schließlich beeinträchtigt ALS die Kontrolle der Muskeln, die für Bewegung, Sprechen, Essen und Atmen erforderlich sind. Ein großer Prozentsatz der ALS-Patienten überlebt nach der Diagnose nur 3-5 Jahre. Es gibt einige Medikamente, die die Symptome von ALS lindern oder den Krankheitsverlauf verlangsamen können, aber derzeit gibt es keine Heilung für diese tödliche Erkrankung.
Über Zhimeng
Zhimeng ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich der Entwicklung innovativer Medikamente für die Behandlung chronischer Hepatitis B (CHB) und schwerer neurologischer Erkrankungen mit einem erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf verschrieben hat. Das Unternehmen hat kürzlich den erfolgreichen Abschluss der Phase-Ib-Studie zu seinem neuartigen HBV-Kapsid-Inhibitor Canocapavir (ZM-H1505R) bekannt gegeben und im Juni 2022 die Phase-II-Studie eingeleitet. Darüber hinaus wurde die klinische Prüfanwendung des TLR8-Agonisten des Unternehmens (CB06) von der FDA im Dezember 2021 genehmigt, und die Phase-I-Studie wurde im März 2022 in den Vereinigten Staaten gestartet.
Haftungsausschluss
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Obwohl Zhimeng die Prognosen auf vernünftigen Annahmen beruhen sieht, können diese zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund verschiedener Risiken und Ungewissheiten von den tatsächlichen Ergebnissen abweichen.
Weitere Informationen finden Sie unter: www.corebiopharma.com
