(SeaPRwire) – 2023 war ein starkes Jahr für innovative neue Medikamente, mit neuen Behandlungen für , und .
Aber 2024 verspricht ebenfalls ein Meilensteinjahr für einige aufregende Therapien zu werden. Hier ist, was zu erwarten ist.
Ein weiteres neues Alzheimer-Medikament
Eli Lilly könnte ein neues Medikament vorstellen, das Amyloid anzielt, das Protein, das sich in den Gehirnen von Patienten ablagert. In Studien, die das Unternehmen bei der US-Arzneimittelbehörde FDA zur Zulassung eingereicht hat, erlebten Menschen, die das Medikament erhielten, einen 35% langsameren kognitiven Abbau gemäß kognitiven Tests als diejenigen, die ein Placebo bekamen, und einen 40% geringeren Abbau ihrer Fähigkeit, alltägliche Aktivitäten wie Autofahren oder Konversationen durchzuführen. Das ist eine etwas höhere Wirksamkeit als bei den bestehenden Medikamenten gegen die neurodegenerative Erkrankung, und Experten hoffen, dass wenn Patienten früh genug damit beginnen, sie die schlimmsten Auswirkungen von Gedächtnisverlust und kognitivem Abbau für einige Jahre abwehren können. Die FDA wird voraussichtlich Anfang 2024 über das Medikament entscheiden.
Innovative Behandlungen für Bluterkrankungen
Nach der Zulassung von Casgevy, für Sichelzellanämie, prüft die FDA die gleiche Therapie für eine andere genetische Bluterkrankung namens Beta-Thalassämie. Bei beiden Erkrankungen haben die Betroffenen anormale Blutkörperchen, die nicht genügend Sauerstoff transportieren können, was zu schmerzhaften Anfällen und häufigen Bluttransfusionen sowie Krankenhausaufenthalten führt. Die Gentherapie ist eine einmalige Behandlung, die es den Menschen ermöglicht, mehr gesunde Blutkörperchen zu bilden, was die Anzahl schmerzhafter Episoden reduzieren kann. Die britischen Gesundheitsbehörden haben Casgevy eine bedingte Vermarktungserlaubnis erteilt, und die FDA wird voraussichtlich im März entscheiden, ob sie die Behandlung für Beta-Thalassämie zulassen wird.
Die Behörde prüft außerdem andere gentherapeutische Behandlungen, die nicht CRISPR verwenden, sondern traditionellere virusbasierte Methoden. Eine davon ist für Hämophilie B. Bei dieser Erkrankung treten aufgrund eines Mangels an einem Gerinnungsfaktor moderate bis schwere Blutungsepisoden auf. In Studien von Hersteller Pfizer senkte die Gentherapie das Risiko jährlicher Blutungen bei einigen Dutzend Männern, die sie testeten. Die FDA wird voraussichtlich im zweiten Quartal 2024 über die Behandlung entscheiden.
Ein neuartiges Schizophrenie-Medikament
Später im Jahr wird die FDA eine Überprüfung vornehmen – das erste Medikament für die psychiatrische Erkrankung seit Jahrzehnten. Karuna Therapeutics hat bestehende Antipsychotika verbessert, indem es einen anderen Gehirnbotenstoff anzielt als die derzeitigen Medikamente, die sich auf Dopamin konzentrieren. In einer Studie mit einigen hundert Menschen mit Schizophrenie half das Medikament, das an den muskarinischen Rezeptoren im Gehirn wirkt, die Positiv- und Negativgedanken regulieren, die Extreme der Symptome zu reduzieren, die für die Erkrankung typisch sind. Wird es zugelassen, könnte das Medikament mehr Menschen mit Schizophrenie helfen, ihre schlimmsten Symptome zu lindern, da viele die derzeitigen Medikamente wegen ihrer Nebenwirkungen absetzen.
Neues Jahr, alte Fragen des Zugangs
So aufregend die möglichen neuen Medikamente auch sind, sie werfen auch . Innovative Behandlungen mit Gentherapie und CRISPR beispielsweise sollen einmalige Behandlungen sein, die die Notwendigkeit wiederholter und oft lebenslanger medizinischer Versorgung verringern können. Aber das bedeutet höhere Einmalkosten, und es ist unklar, ob die Krankenversicherer solch hohe Preisschilder abdecken werden.
Mit der Zunahme therapeutischer Optionen auf dem Markt könnten sie jedoch die Erstattungsstruktur verändern, da Krankenversicherer zunehmend unter Druck geraten dürften, Behandlungen zu decken, die nicht nur lebensverändernd, sondern auch potenziell heilend sein könnten – und so Millionen an langfristigen Gesundheitskosten einsparen.
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